“早上看到這個(gè)激動人心的消息，眼淚止不住！從無藥可醫(yī)，到140萬到70萬到55萬，現(xiàn)在進(jìn)醫(yī)保，這個(gè)過程我們經(jīng)歷了10年，足足等了10年。”

12月3日，國家醫(yī)療保障局公布了2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，看到脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保的消息，SMA患兒媽媽阿晴（化名）哽咽了，終于看到了希望。

本次調(diào)整，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，其中包括7種罕見病用藥，包括“70萬一針”的脊髓性肌萎縮癥(SMA，罕見病)治療藥物諾西那生鈉注射液，用于治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液等罕見病藥物的調(diào)入，意味著近年來多方呼吁的高值罕見病藥納入醫(yī)保實(shí)現(xiàn)了零的突破。

11年前，阿晴的兒子呱呱落地，慢慢地，她發(fā)現(xiàn)孩子和其他孩子不一樣，他不能像正常孩子一樣抬頭、轉(zhuǎn)身，也坐不穩(wěn)。開始以為是腦癱，在做康復(fù)，至8個(gè)月大才確診是SMA（脊髓性肌萎縮癥）。“我特別記得那一天是3月18號，拿到確診報(bào)告的時(shí)候，醫(yī)生跟我說，不用再做康復(fù)了，做康復(fù)對小孩很傷，你還是帶回去，怎么開心，讓他怎么過，”因?yàn)榘凑找酝膽T例，這樣的孩子活不過兩歲。“我出了醫(yī)院大哭了一場，在家睡了兩天，就重新振作起來了，我感覺我不能倒，我要給孩子一個(gè)積極陽光的人生，不管他兩歲也好，20歲也好，起碼他心態(tài)是要健康的。”阿晴辭了工作，全職陪伴孩子，能力范圍內(nèi)的帶孩子到處走走。因著母親的積極樂觀，孩子盡管坐著輪椅，但樂觀開朗，在學(xué)校與同學(xué)相處得很融洽。

然而，孩子從小到大沒有站立過，也沒走過路。現(xiàn)在全身肌肉萎縮，脊柱側(cè)變非常嚴(yán)重，基本只有三根手指能動。但一針70萬的藥價(jià)一度讓她無望。去年補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)穗歲康上線后，諾西那生鈉的自付費(fèi)用降低到約18萬，阿晴準(zhǔn)備購買，今年下半年開始開展各項(xiàng)檢查，準(zhǔn)備實(shí)施用藥。12月3日，又等來了納入醫(yī)保的好消息，“看到希望了”。

未進(jìn)入醫(yī)保前為自費(fèi)藥，售價(jià)為每支69.7萬元/支，且需要反復(fù)注射。假如按照乙類醫(yī)保報(bào)銷70%至80%，并以最高不超過33000元/瓶的價(jià)格計(jì)算，患者個(gè)人可能為每針支付6000至9000元上下。遠(yuǎn)低于過去一針自費(fèi)近70萬元。

廣州市婦女兒童醫(yī)療中心遺傳與內(nèi)分科劉麗主任表示，天價(jià)藥進(jìn)入醫(yī)保，再加上“穗歲康”，對罕見病患者非常有利。